MDS

Myelodysplastiset oireyhtymät:

• klonaalisia hematopoieettisen kantasolun sairauksia, joissa keskeisenä piirteenä on luuytimen tehoton verisolujen muodostus, joka ilmenee verenkuvassa matalina soluarvoina ja luuytimen morfologiassa solujen erilaistumisen ja kypsymisen häiriintymisenä (dysplasioina)
• yleisin pahanlaatuinen verisairaus yli 70-vuotiaiden ikäryhmässä, jossa sen vuosittainen ilmaantuvuus ylittää 20 / 100 000
• diagnoosi perustuu verenkuvaan, luuytimen morfologiaan, histologiaan ja kromosomitutkimukseen; täydentävänä tutkimuksena virtaussytometria, lähitulevaisuudessa todennäköisesti myös molekyyligenetiikka
• matalan riskin taudissa hoidon tavoitteena on korjata anemiasta johtuvia oireita ja parantaa elämänlaatua
• korkean riskin taudissa ennuste on huono (noin yksi vuosi), ja hoidon tavoitteena on estää leukemisoitumista ja pidentää elinikää
• ainoa potentiaalisesti parantava hoito on allogeeninen kantasolujensiirto
• muita hoitoja ovat hematopoieettiset kasvutekijät, immunomoduloivat lääkkeet (lenalidomidi), immunosuppressiiviset lääkkeet (ATG, siklosporiini), hypometyloivat lääkkeet (atsasitidiini), solunsalpaajat ja oireenmukaiset tukihoidot

Käynnissä olevat tutkimukset:

Celgene: A phase 3, multicenter, randomized, double-blind study to compare the efficacy and safety of oral azacitidine plus best supportive care versus placebo plus best supportive care in subjects with red blood cell transfusion-dependent anemia and thrombocytopenia due to IPSS lower-risk myelodysplastic syndromes. Yhteyshenkilö: Freja Ebeling/HUS. Tutkimuksen potilasrekrytointi päättynyt kesällä 2018.

HUS yhteistyössä pohjoismaisen MDS-ryhmän kanssa: Uusien molekyylilääketieteen menetelmien käyttö myelodysplastisen syndrooman diagnostiikassa ja hoitovasteen seurannassa (MDS-MOLE-2015). yhteyshenkilöt: Freja Ebeling, Johanna Illman/HUS